젬백스 송형곤 대표 "내년 3~4월 치매 치료제 美 임상 돌입"

국내 2상서 1차목표지수 충족 확인

GV1001 미국 2상 및 국내 3상 준비

[서울=뉴시스] 한양대 고성호 교수가 CTAD에서 발표하고 있다.

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 젬백스가 이르면 내년 3~4월 임상 2상에서 긍정적인 연구결과를 확인한 중증 치매 치료제의 미국 임상에 나선다.

젬백스앤카엘 송형곤 대표는 “이미 미국 2상 시험계획(IND)은 승인받은 상태다. 국내 2상 결과가 나온 후 진입하려고 기다렸는데 연구결과가 약 80% 나왔으니 이르면 내년 3~4월 본격적으로 미국 2상에 진입할 것”이라고 말했다.

앞서 젬백스는 지난 5월 미국 FDA(식품의약국)에서 펩타이드 조성물 GV1001의 알츠하이머병 치료 관련 2상을 승인받은 바 있다. 미국 내 20여 개 의료기관에서 90명 환자를 대상으로 진행할 예정이다.

GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드다.

젬백스는 국내 2상 결과 GV1001의 치매 치료 관련 긍정적인 성적표를 확인, 4일(현지시간) 알츠하이머 임상시험 컨퍼런스(이하 CTAD, 미국 샌디에고)에서 2상 톱라인을 발표했다.

젬백스는 2017년 8월~올해 9월 한양대 구리병원 포함 국내 12개 의료기관에서 중등도·중증 알츠하이머 환자 중 도네페질 3개월 이상 복용 96명을 대상으로 2상을 진행했다. ▲도네페질 단독 투여군 ▲도네페질+GV1001 0.56㎎ 병용 투여군 ▲도네페질+GV1001 1.12㎎ 병용 투여군 등 3군으로 나눠, 6개월 피하투여 후 비교하는 시험이다.

이번 시험에선 중등도 이상 알츠하이머 임상 시 보편적으로 1차목표지수로 쓰이는 중증장애점수(SIB)를 1차목표지수로 설정했다.

그 결과, 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB점수가 7.23점 감소한 반면 GV1001 1.12㎎을 투여한 시험군에서는 0.12점 감소에 그쳐 대조군 대비 탁월한 개선 효과를 보였다.

회사 관계자는 “기존 치료제는 시험군과 대조군의 SIB점수 차이가 2~5점인데 반해 GV1001는 7.11점이라는 매우 의미 있는 차이가 났다. 고무적인 결과”라고 평가했다.

중증장애점수(SIB)란 중증 치매 환자에서 인지기능과 행동양상을 평가하기 위한 평가 검사다. 기억력, 언어력, 지남력, 시공간력, 실행력, 집중력, 구성력, 사회적 상호작용, 이름부르기에 대한 반응의 9개 평가항목으로 구성돼 있다. 총 51문항 질문에 항목 당 1점 혹은 2점의 만점을 획득해 100점(총점)을 획득하도록 구성된 도구다.

주관연구책임자 고성호 교수(한양의대 신경과)는 “GV1001은 이전의 다른 임상에서와 마찬가지로 안전성을 보였다”며 “중등도 이상 치매 환자에서 진행을 억제하는 신약이 전무한 상황에서 새로운 치료제로서의 가능성을 확인한 이번 결과는 매우 고무적”이라고 말했다.

좌장을 맡은 캘리포니아대학 샌프란시스코 신경과 마이클 위너 교수는 “중등도 이상의 치매에서 대조군 대비 매우 놀라운 결과를 보인 점을 축하하며 미국 내 2상 임상시험도 속히 진행되길 바란다”고 말했다.

젬백스는 2상 전체 데이터를 분석해 6개월 내 논문 발표까지 완료한 후 국내 임상 3상을 진행할 계획이다.

송 대표는 “SIB 점수도 9개 파트의 서브 분석이 필요하고, 2차평가변수에 대한 서브 분석도 필요하다. 가능한 빨리 논문을 발표하려 한다”며 “분석이 끝난 후 국내 3상도 진입할 것”이라고 말했다.

현재 제기되는 미국에서 2상없이 3상으로 확대 진행될 가능성이나 국내 조건부 허가 획득 가능성에 대해선 “충분히 가능성이 있다. 열심히 노력하겠다”고 말했다.


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