난공불략 파킨슨병…치료제 개발 임상 활발

제약바이오 기업들 국내·외 임상 진행

[서울=뉴시스]매년 4월11일은 '세계 파킨슨병의 날'이다. 파킨슨병은 치매 다음으로 흔한 퇴행성 뇌 질환으로 뇌의 도파민성 신경세포를 비롯한 다양한 신경세포의 소실로 발생한다. 정확한 진단만큼 꾸준한 약물 치료와 운동이 중요하다. (사진= 게티이미지뱅크 제공) 2022.04.11

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 국내 제약바이오 기업들이 치료옵션이 적은 퇴행성 뇌질환 파킨슨병 영역에 도전하고 있다.

파킨슨병은 중뇌 흑질의 도파민 신경세포가 점차 사멸돼 도파민의 농도가 낮아지면서 손 떨림, 보행장애 등 운동장애와 인지 기능에 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 주요 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적돼 단백질 집합체(루이소체)가 과도하게 쌓이는 것이다.

현재는 증상 완화제 외에 치료제가 거의 없어 의료 수요가 높다.

디앤디파마텍은 최근 미국 자회사 뉴랄리에서 파킨슨병 후보물질 'NLY01'의 미국 임상 2상 환자 모집을 완료했다. 목표로 삼았던 240명의 환자모집을 초과해 총 255명의 초기 파킨슨병 환자를 모집했다.

NLY01은 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체(GLP-1R) 작용제다. 신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포의 활성화를 억제함으로써 성상교세포의 과활성화 과정을 선택적으로 차단해 신경독성물질의 분비를 막는다. 내년 7월 경에는 주요 결과(탑라인)를 확인할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.

디앤디파마텍 관계자는 "유효성 확인을 위한 임상이 본격화됨에 따라 하루 속히 퇴행성 뇌질환을 근본적으로 치료할 수 있는 신약을 제공하도록 총력을 다하겠다"고 말했다.

명인제약은 이스라엘 제약사에서 독점 판권을 확보한 'P2B001'(성분명 프라미펙솔·라사길린)의 글로벌 3상 중이다.

에이비엘바이오는 지난 1월 파킨슨병 치료제로 개발 중인 이중항체 'ABL301' 관련해 프랑스 사노피와 최대 1조2000억원 규모로 공동 개발 및 기술 이전 계약을 맺은 바 있다.

ABL301은 에이비엘바이오의 그랩바디-B(Grabody-B) 플랫폼 기술을 적용해서 파킨슨 발병 원인인 알파-시뉴클레인의 축적을 억제하는 항체를 뇌 안으로 효과적으로 전달해 치료효과를 극대화한 후보물질이다. 그랩바디-B 기술은 다양한 중추신경계 질병에 대한 치료제 후보물질의 혈액뇌관문(BBB) 침투를 극대화시키는 IGF1R 타깃 BBB 셔틀 플랫폼이다.

카이노스메드는 지난 해 미국 FDA에서 파킨슨병 치료제로 개발 중인 'KM-819'의 2상 계획을 승인받았다.

KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1이란 단백질을 표적해서 세포의 사멸 속도를 늦추고 알파-시누클레인의 축적을 막는 효과를 노린다.


◎공감언론 뉴시스 [email protected]