'소아백혈병 치료' 고위험 첨단재생의료 임상 첫 승인

정부, 강형진 서울대병원 교수 임상연구 승인

'첨단재생바이오법' 시행 첫 고위험 임상연구

암세포 표적 CAR-T세포 활용…부작용 최소화

[세종=뉴시스] 정부세종청사 보건복지부. (사진=뉴시스 DB). [email protected]

[서울=뉴시스] 정성원 기자 = 암세포만을 공격하는 '키메라항원수용체 T세포'(CAR-T세포)를 활용해 소아 백혈병을 치료하는 임상연구 계획이 고위험 임상연구로 처음 승인됐다.

보건복지부, 식품의약품안전처는 8일 강형진 서울대병원 소아청소년과 교수가 신청한 이 같은 임상연구 계획을 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인했다고 밝혔다.

이번 임상연구 계획은 지난해 9월 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령'(첨단재생바이오법) 시행 이후 처음 승인된 고위험 첨단재생의료 임상연구다.

고위험 임상연구는 획기적인 방법으로 희귀 난치 질환자들을 치료하는 방법을 연구하지만, 위험도가 높아 세밀한 심사가 요구되는 영역이다.

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식약처는 제출받은 임상연구 계획 등을 토대로 연구 역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성·유효성 등을 철저히 검증한 후 의결·승인했다.

[서울=뉴시스] 첨단재생의료 임상연구 심의·승인 절차. (표=보건복지부 제공). 2021.12.08. [email protected] *재판매 및 DB 금지

이 임상연구는 소아 백혈병의 80%가량을 차지하는 급성림프모구백혈병을 CAR-T세포를 이용해 치료하는 방법을 담고 있다.

급성림프모구백혈병은 백혈구 중 림프구 계열 세포가 악성으로 증식하는 질환이다.

재발성·불응성 환자의 경우 그간의 치료법인 항암화학요법만으로는 백혈병 세포가 줄어들지 않아 치료에 한계가 있었다. 특히 항암화학요법은 과도하게 빠른 속도로 증식하는 세포를 공격하는데, 골수, 점막, 머리카락과 같은 증식세포도 동시에 공격한다.

그러나 암세포 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 CAR-T세포를 활용하면 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화해 부작용을 줄일 수 있을 것으로 전망했다.

첨단재생바이오법은 살아있는 세포를 배양하거나 편집해 만드는 바이오의약품을 체계적으로 관리하고 그간 치료가 힘들었던 질병을 고치는 혁신적 의약품 개발을 지원하기 위해 만들어진 법이다.

정부는 법령에 따라 임상연구 계획의 안전성과 유효성을 철저히 검증하면서 절차를 신속하게 진행해 희귀 난치 질환자들의 치료 접근성을 높일 계획이다.

아울러 임상연구비 지원사업과 범부처 재생의료기술 개발사업 등을 통해 재생의료 분야를 지원할 방침이다.

김영학 복지부 재생의료정책과장은 "이번 고위험 임상연구 1호 승인 이후 다양한 희귀 난치 질환 임상연구를 통해 희귀 난치 질환자들의 치료 기회를 제고하고, 임상연구 결과를 토대로 추후 많은 환자에게 제공될 수 있는 치료제가 개발되길 기대한다"고 밝혔다.


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