셀리버리, 다케다서 심장불치유전병 치료 효능 결과 수령

프리드리히 운동실조증 유발 형질전환동물에서 CP-FXN 투여 후 심장과 뇌로 전송된 CP-FXN 양(투여후 6시간)과 그에 따른 생존율 증가(2.5배) 효능를 나타낸 그래프(자료=셀리버리 제공)

[서울=뉴시스] 김제이 기자 = 신약개발 전문 업체인 셀리버리(268600)는 글로벌 톱10 제약사 다케다에서 진행된 '프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발' 프로젝트 치료효능 평가시험의 분석 결과보고서를 통보 받았으며, 치료 효능이 입증됐다고 24일 밝혔다.

프리드리히 운동실조증(FRDA)은 인구 5만명당 1명 꼴로 선천적인 유전자 돌연변이에 의해 발병하는 희귀병이다. 이 병은 프라탁신(FXN) 단백질 결핍이 발병 원인이며 에너지와 산소 소비량이 많은 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능을 정지시켜 10세 전후로 발병해 20~30대 안에 사망하게 되는 유전질환이다.

셀리버리는 자사의 '약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼'을 이용한 세포·조직투과성 프라탁신 재조합단백질 제제(CP-FXN)가 이 유전병에 대한 치료효능 검증시험을 최근 일본에서 완료했다고 알렸다.

셀리버리 관계자는 "사람 나이로 치면 25세 전후의 생후 13주 위약군 대비 투여군(CP-FXN)의 치사율이 감소해 2.5배나 높은 생존율을 보였다"며 "이는 수년에서 수십년간 환자의 생명을 살리고 연장시킬 수 있다는 의미"라고 설명했다.

다케다 측 연구책임자는 "셀리버리가 개발한 CP-FXN 투여로 인해 실험종료 시점까지도 대조군에 비해 2.5배나 높은 생존율을 보였다"며 "이번 시험을 통해 얻은 중요한 결과 및 라이센싱 방향에 대해 양사 개발담당자 및 공동개발 책임자들이 모두 한자리에 모여 전략회의를 하기 원한다"고 말했다.

조대웅 셀리버리 대표는 "이번 치료효능 평가보고서를 통해 셀리버리의 플랫폼기술이 이 글로벌 제약사의 핵심 사업분야인 뇌신경계, 항암 및 희귀질환 분야 신약개발에 적극적으로 적용될 것으로 기대를 하고 있다"고 말했다.


◎공감언론 뉴시스 [email protected]