R&D 대세 ‘세포·유전자치료제’, 파이프라인만 3300여개

42.4%가 암 적응증 대상

2026년 74조원까지 시장 확대될 것으로 전망

【서울=뉴시스】황재희 기자 = 전세계적으로 R&D(연구개발) 대세가 된 세포·유전자치료제 파이프라인이 3300개가 넘는 것으로 나타났다.

16일 국가신약개발재단 ‘신약개발 Global Trend 분석-유전자·세포 치료제’ 보고서에 따르면, 올해 2월 기준 글로벌 세포·유전자치료제 파이프라인은 3343개로 조사됐다.

세포치료제는 세포 생물학적 특성을 변화시키는 일련의 행위를 통해 치료, 진단·예방 목적으로 사용되는 의약품을 말한다. 기적의 항암제라고 불리는 CAR-T(키메라항원수용체-T) 치료제와 NK cell(자연살해세포) 치료제 등이 해당된다.

유전자치료제는 정상 유전자·치료 유전자를 환자의 세포 안으로 이입시켜 결손 유전자를 교정하거나 세포에 새로운 기능을 추가해 유전자 결함을 치료·예방하는 의약품으로, AAV(아데노부속바이러스), 아데노바이러스 벡터 등 기반의 치료제를 말한다.

국가신약개발사업단 기획운영팀 진주연 연구원은 “세포·유전자치료제의 경우 R&D가 신경계 질환 중심이었으나, 향후 항암제 분야가 가장 큰 시장으로 성장할 것”이라고 전망했다.

유전자치료제 블록버스터 의약품으로는 척수성근위축증 치료제 ‘졸겐스마’와 ‘스핀라자’가 있다. 졸겐스마 작년 매출액은 13억5000만 달러(약 1조7900억원), 스핀라자는 19억1000만 달러(약 2조5300억원)로, 전체 유전자치료제 시장의 49.2%를 차지했다.

진 연구원은 “그러나 오는 2026년에는 항암제 분야 유전자치료제가 점유율 24.2%를 달성하며 가장 큰 시장을 형성할 것으로 보인다”고 말했다.

실제로 3343개의 세포·유전자치료제 파이프라인 중 42.4%는 암을 적응증으로 하는 파이프라인이다. 이어 신경계 질환 10%, 감각기관·심혈관계·근골격계 각각 6% 순으로 조사됐다.

글로벌제약사 중 세포·유전자치료제 파이프라인을 가장 많이 보유하고 있는 기업은 다케다이며, 바이엘, 노바티스, 로슈, 아스텔라스 순으로 조사됐다.

글로벌 제약사들은 세포·유전자치료제 파이프라인을 주로 M&A(인수합병)나 기술이전, 조인트벤처 등 오픈 이노베이션으로 확보하는 것으로 나타났다. 평균 78% 정도가 외부 도입으로 이뤄졌다.

세포치료제의 경우 아스텔라스는 기술도입 2건, M&A 5건을 통해 파이프라인을 확보했으며, 사노피도 M&A를 통해 5건, 다케다제약은 기술도입 1건, M&A 2건을 통해 파이프라인을 확보했다.

유전자치료제의 경우 바이엘은 기술도입·M&A·조인트벤처를 통해 11건의 파이프라인을 확보했으며, 로슈도 12건을 외부에서 도입한 바 있다.

국내 기업들도 117개의 세포·유전자치료제 파이프라인을 보유하고 있으나, 줄기세포치료제의 비중이 높다. 나머지 유형은 대부분 초기 단계 비율이 높은 것으로 나타났다.

일반 세포치료제(70개)가 전체 파이프라인의 약 57.8%를 점유하고 있으며, 유전자치료제는 5.8%로 조사됐다.

임상3상 단계 파이프라인도 세포치료제가 대다수를 차지하고 있는데, 파미셀(간경변치료제), 안트로젠(화상치료제), 강스템바이오텍(아토피피부염 치료제) 등이 줄기세포치료제 파이프라인을 보유하고 있다. 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스’를 개발하고 있다.
 
한편 글로벌 세포·유전자치료제 시장 성장률은 49.4%로, 올해 106억7000만 달러(한화 약 14조원)였던 시장이 2026년에는 555억9000만 달러(약 74조원)로 성장할 것으로 예측된다.

진 연구원은 “올해 상반기 전체 123건의 글로벌 계약 중 21건이 세포·유전자치료제 관련으로, 글로벌제약사들의 관심이 높은 것으로 알 수 있다”며 “하반기에도 세포·유전자치료제 글로벌 계약이 계속 이어지고 있고, CAR-T 관련 계약은 최대 60억 달러(약 8조원) 규모의 계약이 체결되기도 했다”고 설명했다.


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