'파킨슨병 신약' 조준한 K바이오…"성공하면 블록버스터"

"2029년께 15조원 시장 예상"

[서울=뉴시스] 국내 제약바이오 기업들이 파킨슨병 치료제 개발에 나섰다. (사진=뉴시스 DB) [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 국내 제약바이오 기업들이 파킨슨병 치료제 개발을 위해 속속 도전하고 있다.

14일 관련 업계에 따르면, 미충족 수요 시장인 파킨슨병 신약 개발을 위해 다수 기업들이 뛰어들었다.

파킨슨병은 치매 다음으로 흔한 대표적인 퇴행성뇌질환으로, 뇌의 특정부위에 도파민(신경전달물질)을 분비하는 신경세포가 서서히 소실되고 장 내 미생물 불균형으로 인해 변성된 알파-시누클레인(α-Synuclein)의 뇌 축적으로 발생하는 것으로 알려져 있다.

기존 파킨슨병 치료제는 도파민 보충제 혹은 증상 완화제에 불과하며, 병의 근본적 원인이 되는 도파민 분비 신경세포의 죽음을 억제하는 치료제는 아직 개발되지 않았다.

혁신의약품 개발 전문기업 카이노스메드는 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’를 개발 중이다. 현재 미국에서 임상 2상을 시작해 지난달 환자에 투여하기 시작했다.

이번 임상 2상은 파킨슨병을 가진 환자에게 KM-819를 투여, KM-819의 최대용량을 결정하고 KM-819의 안전성 및 효능을 검증한다.

카이노스메드가 개발한 KM-819는 기존에 개발하고 있는 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약이다.

 첫 번째 기능은 도파민 분비 신경세포 사멸에 관여하는 FAF1의 과활성을 억제시켜 신경세포 사멸 방지 및 보호 효과를 가져오는 것이며, 두 번째 기능은 알파시누클레인 축적에 관여하는 자가포식 활성을 증가시켜 알파시누클레인 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다.

카이노스메드에 따르면, 파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수 약물은 알파시누클레인을 직접적으로 타깃해 저해시키거나, 다른 단백질을 타깃하는 약물로 개발되고 있다.

에이비엘바이오는 퇴행성뇌질환 치료 이중항체 후보물질 ‘ABL301’ 미국 1상을 진행 중이다. 앞서 글로벌제약사 사노피에 기술 수출하면서 주목을 받은 바 있다. 임상 1상은 에이비엘바이오가, 임상 2상부터 상업화까지는 사노피가 진행한다.

ABL301은 에이비엘바이오의 ‘그랩바디-B’(Grabody-B) 플랫폼 기술을 적용해 파킨슨병 발병 원인인 알파-시뉴클레인(alpha-synuclein)의 축적을 억제하는 항체를 뇌 안으로 효과적으로 전달, 치료 효과를 높인 이중항체 후보물질이다.

펩트론도 파킨슨병 치료제 임상 2상을 진행 중이다. 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘PT320’ 임상 2a상에서 1차 유효성 평가변수 통계적 유의성 확보에 실패했으나, PT320의 인슐린 저항성 개선 작용기전이 뇌세포 회복과 활성화를 통한 퇴행성 뇌질환의 근본적인 치료 원리가 될 수 있는 가능성이 있다며 개발을 지속키로 했다.

대웅제약과 한올바이오파마는 최근 미국 케임브릿지에 위치한 파킨슨병 신약 개발사 '빈시어 바이오사이언스'(Vincere Biosciences, 이하 빈시어)에 공동 투자키로 했다.

빈시어는 2018년 파킨슨병 권위자인 스프링 베루즈(Spring Behrouz) 박사가 설립한 바이오 기업으로, 독자적인 AI 플랫폼을 활용해 파킨슨병, 알츠하이머 치매 등 노화로 인한 퇴행성 질환에 대한 치료제를 개발하고 있다.

세포 내 미토콘드리아가 손상되거나 수명이 다하면 세포가 이를 제거하는 '미토파지'(Mitophagy) 현상이 일어나는데, 이 기능이 원활히 이뤄지지 못하면 신경퇴화, 근육약화는 물론 더 나아가 파킨슨병 등의 퇴행성 질환을 유발할 수 있다.

빈시어의 후보물질은 체내 미토파지 활동을 강화시켜 건강한 미토콘트리아의 비율을 높이고, 파킨슨병의 진행을 저해하는 것을 목표로 한다.

셀트리온은 국내 마이크로바이옴 신약 개발 회사인 리스큐어바이오사이언시스와 마이크로바이옴 파킨슨병 치료제 공동연구 개발에 나섰다.

한편 파킨슨병 치료제 글로벌 시장 규모는 2019년 35억 달러(한화 약 4조5500억원)에서 2029년 115억 달러(약 14조9500억원)로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상된다. 이 중 미국이 2019년 기준 약 18억 달러(약 2조3400억원)로 전체 파킨슨병 시장의 51.5%를 차지하고 있다.


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