GC녹십자 "산필리포증후군 치료제, 임상 1상 FDA 신청"

美 FDA에 패스트 트랙 지정 신청

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[서울=뉴시스]송연주 기자 = 제약기업 GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 시험계획서(IND) 및 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다.

23일 GC녹십자에 따르면 패스트 트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.

이번 신청이 승인되면 회사는 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상을 진행할 계획이다. 임상 1상을 통해 GC1130A의 안전성, 내약성을 평가할 예정이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자의 미충족 의료수요가 크다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 속도를 낼 것"이라고 말했다.


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