헬릭스미스, 유전자 치료제 루게릭 美 2상 CRO 선정

미국 월드와이드 선정

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 헬릭스미스가 유전자 치료제 ‘엔젠시스’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 미국 임상 2상을 진행하기 위한 임상시험 수탁기관(CRO)으로 월드와이드(Worldwide Clinical Trials)를 선정했다.

헬릭스미스는 최근 월드와이드와 포괄적 협력 계약(MSA)을 체결했다고 10일 밝혔다.

계약에 따라 월드와이드는 미국에서 진행할 루게릭 임상 2상을 관리할 예정이다.

월드와이드는 미국에 본사를 두고 60여개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌 기업이다. 중추신경계, 심혈관 및 대사장애, 일반 의학, 종양학 및 희귀질환에 중점을 두고 연구한다. 대부분의 루게릭병은 원인을 알 수 없고 질병의 전개를 점수를 매겨 판단하기 때문에 경험이 많은 전문기관이 아니면 임상시험을 관리하기 어렵다.

근위축성 측삭경화증은 치명적인 진행성 신경근육 질환이다. 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해진다. 결국 숨 쉬는 데 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰 사망에 이른다. 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발병한다. 현재까지 원인도 분명히 밝혀지지 않았고 확실한 치료법도 없다.

헬릭스미스 김선영 대표는 “지난 1상에서 엔젠시스 주사 후 2~3개월 동안 질병의 전개가 개선되는 듯한 결과를 얻었다”며 “2상에서 이를 재현할 수 있다면 ALS 환자들에게 도움을 줄 것”이라고 기대했다.


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