1회 투약 25억 '졸겐스마' 7~8월 급여 적용 가능할까

약평위서 급여 적정성 인정

약가협상·고시 등 거쳐

이르면 7~8월 급여적용 가능

[서울=AP/뉴시스]  노바티스사가 AP통신에 제공한 척수성 근육위축증(SMA) 치료제 졸겐스마 제품 사진.  2019.05.25

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 투여비용이 25억원에 달하는 척수성 근위축증(SMA) 치료 신약 ‘졸겐스마’의 건강보험 적용이 가시화했다.

건강보험심사평가원은 12일 열린 제5차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의에서 한국노바티스의 ‘졸겐스마주’에 대해 급여 적정성이 있다는 평가를 내렸다.

약평위는 건보 혜택을 받기 위해선 급여 필요 시 먼저 승인을 받아야 하는 '사전 승인'과 '환자 단위 성과 기반 위험분담 및 총액제한' 적용을 조건으로 급여 적정성을 인정했다. 이는 먼저 상용화돼 건보 혜택을 받고 있는 또다른 SMA 치료제 ‘스핀라자’와 조건이 동일하다. 스핀라자도 사전승인제도, 환급형 위험분담제, 총액 제한의 조건으로 급여 적용받았다.

향후 졸겐스마는 건강보험공단과의 약가 협상 등 과정을 거쳐 건강보험 적용을 받게 된다.

현행 체계는 급여 적정성 평가 후 건보공단 약가 협상에 60일, 보건복지부 고시에 30일 시간을 주고 있어 빠르면 오는 7~8월 급여 적용이 가능하다.

한국노바티스 역시 SMA 질환이 조기 치료할수록 높은 효과를 낼 수 있는 만큼 최대한 적극적으로 임한다는 계획이다.

졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 SMA 치료를 마무리할 수 있는 국내에서 허가된 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제다. 결핍되거나 결함이 있는 SMN1 유전자의 기능적 대체본을 제공해서 질환의 근본 원인을 해결한다. 작년 5월 국내에서 허가받았다. 1회 투여비용이 미국 기준으로 25억원에 이르는 초고가 약이기도 하다.

SMA는 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 근육이 점차적으로 위축되는 치명적인 희귀 유전 질환이다. 질환이 진행될수록 모든 근육이 약해지고, 이로 인해 식사와 움직임뿐 아니라 자가 호흡도 어려워지면서 생명까지 위협할 수 있다. SMA는 전 세계적으로 신생아 약 1만명당 1명 꼴로 발생하는데, 이중 SMA 환자의 약 60%를 차지하는 제1형은 가장 심각한 유형으로, 치료받지 않으면 90%의 환자가 2세 이전에 사망까지 이를 수 있다. 국내에서 SMA 유전적 결함을 가진 보인자는 약 55명 중 1명이다.

1형 SMA 환자를 대상으로 진행한 졸겐스마의 임상 3상(STR1VE) 결과, SMA의 자연적인 양상에선 결코 나타날 수 없는 전례 없는 수준으로 14개월째 무사건생존(주평가변수)을 유의하게 증가시켰다. 18개월 시점에서 20명의 환자(91%)가 보조호흡장치 없이 생존했으며 19명의 환자(86%)는 급식 튜브와 같은 비구강적 도움 없이 식사가 가능했다.


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