글로벌 신약프로젝트 보니…올해도 ADC-세포·유전치료 주목

ADC와 세포·유전자치료제 등 임상시험, 올해도 주목

다이이찌산쿄·아스트라제네카 개발 ADC 신약, 12조원 가치 추산

인텔리아·리제네론 개발 중인 희귀 유전질환 ATTR 치료제, 기대 커

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[서울=뉴시스]황재희 기자 = 글로벌 주요 신약개발 프로젝트 중 ADC(항체약물접합체)와 세포·유전자치료제, 항체 등을 활용한 임상시험이 가치가 높은 것으로 나타났다.

20일 국가신약개발사업단이 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관인 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma) 보고서를 통해 올해 임상 결과도출을 앞둔 ‘2023년 글로벌 주요 신약개발 R&D 프로젝트’를 분석한 결과, 지난 한 해 동안 유의미한 임상 결과 및 신규 치료기술로 주목을 받았던 ADC와 세포·유전자치료제가 올해도 주목을 받을 것으로 전망된다.

주요 임상 파이프라인 중 가장 높은 순현재가치를 보이는 것은 글로벌제약사 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발 중인 ‘다토포타맙데룩스테칸’(Datopotamab deruxtecan, Dato-DXd)이다. Dato-DXd의 순현재가치는 96억 달러(한화 약 12조원)로 추산된다.

Dato-DXd는 TROP2 단일항체와 테트라펩티드 기반 ADC로, 현재 유방암, 폐암과 같은 TROP2를 발현하는 암종을 대상으로 한 10여개의 임상시험이 진행되고 있다.
 
보고서에 따르면, Dato-DXd는 면역항암제 ‘임핀지’나 ‘키트루다’와의 병용요법에서 우수한 효능을 나타내고 있다.

지난해에는 BEGONIA 임상 1b·2상 예비결과를 통해 임핀지와의 병용투여 시 사전에 정의된 최소한의 기간 동안 사전에 정의된 양 이상의 종양 감소를 보인 환자의 비율인 객관적반응률(ORR)이 73.6%, 종양이 완전히 소실된 완전반응(CR) 7%, 종양 크기가 30% 이상 감소하는 부분반응(PR) 67%로 집계돼 우수한 치료효능을 보였다.
 
세포·유전자 치료제 중에서는 인텔리아와 리제네론이 개발하는 ‘NTLA-2001’가 기대를 받고 있다. NTLA-2001 순현재가치는 63억 달러(약 8조원)로 추산된다.

NTLA-2001은 희귀 유전질환인 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(Transthyretin amyloidosis, ATTR) 치료제 후보물질로, 특정 염기서열을 인지해 해당 부위의 DNA를 절단하는 Cas9 효소단백질을 정맥에 주입, 간세포 내 비정상적인 트랜스티레틴(TTR) 유전자를 영구적으로 비활성화시키고, TTR 단백질의 축적을 감소시키도록 설계된 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제이다.

희귀 질환인 ATTR은 대사 장애 때문에 아밀로이드가 온몸의 여러 기관에 축적되는 질환으로, 인텔리아와 리제네론은 지난 2016년 4월부터 CRISPR 유전자 편집 기술을 통한 유전자 치료제 공동 개발 일환으로 진행해왔다.

인텔리아와 리제네론은 각각 작년 2월과 11월 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 수반 다발성 신경병증(ATTR-PN)과 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 NTLA-2001 용량에 따른 내약성, 안전성 등을 평가한 임상 1상 중간분석 결과를 발표했다.

발표에 따르면, 환자군과 투약용량에 따라 진행된 7개의 코호트에서 투약군은 추적관찰 28일차에 최대 94%의 TTR 감소 효과를 보였으며, 6개월 이상 진행한 장기 추적결과에서도 이러한 TTR 감소가 관찰기간동안 지속되는 것으로 나타났다.

특히 ATTR-CM 환자군의 경우, 3개 코호트 군에서 평균 92~94%의 TTR 감소 효과를 보이며 상용화된 ATTR 치료 감소 수준인 80%보다 우수한 효능을 나타냈다.


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